2月28日,在第十七届国际罕见病日来临之际,国药外贸旗下国药保税在天竺综合保税区成功完成罕见病药品地夫可特片的首批备货入库,这是国务院去年定位天竺综合保税区为罕见病药品保障先行区后入库保税区的首批罕见病药品,也是中央医药企业积极践行保障先行区建设社会责任的重要体现。
进行性肌营养不良症被列入我国首批罕见病目录,杜氏肌营养不良症(DMD)是其中最严重且患病人数最多的一类,全球每3500名新生男婴中大约有1名受影响。病情最初表现为肌肉功能丧失,最终影响呼吸和心脏功能。
地夫可特片作为治疗DMD的首选药物,在国际上已被证明能有效控制病情进展,改善患者生活质量。然而,因该药尚未在我国正式上市,国内患者用药需求面临诸多挑战。此次国药保税在天竺综合保税区完成地夫可特片首批备货,将大幅提升该药在中国的可及性,为DMD患者提供更加稳定安全的治疗方案。
自2019年起,国药外贸及兄弟公司已成功协同北京协和医院完成米托坦片、氯巴占片等多种罕见病用药的批量临时进口任务。未来,国药外贸将继续响应国家政策,积极履行中央企业社会责任,让罕见被看见、让关爱不罕至,为健康中国建设做出更大贡献。